Técnica de Edición Genómica en el Infarto Agudo de Miocardio

TEMA: Alteración permanente de PCSK9 con la edición del genoma in vivo CRISPR-Cas9

TIPO: Mutaciones de pérdida de función en el gen PCSK9 endógeno in vivo.

DIRIGIDO A: ADN genómico, dirigido a Pcsk9 en el hígado de ratón, donde el gen se expresa específicamente. 

DIRIGIDO POR: Utilizaron adenovirus para expresar Cas9 y un ARN guía CRISPR

VÍA DE ADMINISTRACIÓN: Mediante microinyección

USOS: La edición del genoma con el sistema CRISPR-Cas9 altera el gen Pcsk9 in vivo con alta eficiencia y reduce los niveles de colesterol en la sangre en ratones. Este enfoque puede tener un potencial terapéutico para la prevención de enfermedades cardiovasculares en humanos.

RESULTADO: Encontraron que dentro de los tres o cuatro días de la administración del virus, la tasa de mutagénesis de Pcsk9 en el hígado era tan alta como> 50%. Esto provocó una disminución de los niveles plasmáticos de PCSK9, un aumento de los niveles de receptor de LDL hepático y una disminución de los niveles de colesterol en plasma en la sangre. No se detectó mutagénesis fuera del objetivo en 10 sitios seleccionados. Sin efectos adversos aparentes a largo plazo.

Referencias Bibliográficas

- King A. A CRISPR edit for heart disease. Nature Intern Journal of Science. [Internet] 2018. [citado 23 Junio 2019]; 5(13). Disponible en: https://www.nature.com/articles/d41586-018-02482-4

- Ding Q., Strong A., Patel K. Alteración permanente de PCSK9 con la edición del genoma in vivo CRISPR-Cas9. PMC. [Internet] 2015. [citado 23 Junio 2019]; 115(5) 488-492. Disponible en: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4134749/